MicroRNA在人类疾病中的作用及其作为靶点的小分子药物设计

摘要：

微小RNA(microRNA,miRNA)是一类含有约22个核苷酸的内源性非编码RNA,通过与靶mRNA的3'非翻译区(3'UTR)不完全性互补配对,介导转录后基因调控.人类疾病的发生和发展过程都有miRNA参与,其表达方式与疾病的诊断、分期、进展、预后及对治疗的反应程度密切相关.最近的研究表明miRNA可能成为大部分疾病的治疗靶点,随之产生基于miRNA的实验技术,结果表明这些技术不仅可以通过基因特异性方式干扰miRNA的作用,还可能为今后进一步探索其功能提供良好的研究工具.另外,新技术的应用还为以miRNA为靶点设计小分子药物应用于人类疾病的基因治疗迈出重要的一步.本篇综述首先总结miRNA与肿瘤、心律失常、心力衰竭和高血压等人类疾病发病的关系,并进而探讨其为靶点进行小分子药物设计的可行性.

关键词：微小RNA、心律失常、心力衰竭、高血压、肿瘤、药物设计

所属期刊栏目：42

分类号：R963(药理学)

资助基金：国家重点基础研究发展计划973计划2007CB512000;2007CB512006;国家自然科学基金30430780;国家自然科学基金30672644

在线出版日期：2008-03-03（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共7页

页码：1115-1121