真实世界证据与随机对照试验:RCT DUPLICATE项目方法学介绍

摘要：

传统随机对照试验(RCT)之外基于真实世界数据(RWD)分析产生的证据,即真实世界证据(RWE),在医学研究领域受到越来越多的关注.哈佛大学的研究团队于2018年率先发起了RCT DUPLICATE项目,旨在利用RWD开展非随机的研究,来重复或预测RCT的结果,探索RWD产生RWE涉及的理论方法,进一步推广RWE的应用.本文简要介绍了该项目的产生背景、待重复或待预测的RCT的遴选标准,并对开展RWD研究过程中存在的偏倚及实际应用中的应对策略进行了重点讨论.本文进一步总结归纳了研究者在设计、实施和评估这类研究时需要关注的关键问题,并整理了该项目组提出的RWD研究的结构化流程框架,以期帮助国内学者更好地理解RWD研究的应用价值及其局限性,为相关领域的学者今后开展更深入的研究工作提供参考,为医疗监管机构进行决策提供证据支撑.

关键词：随机对照试验、真实世界数据、真实世界证据、RCT DUPLICATE项目、混杂、偏倚

所属期刊栏目：29

分类号：R95(药事组织)

资助基金：国家自然科学基金71673003

在线出版日期：2020-06-11（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共8页

页码：198-205