反义寡核苷酸技术在遗传性视网膜变性治疗中的应用

摘要：

遗传性视网膜变性在临床上缺乏有效的治疗手段，基因治疗有望从根本上恢复遗传物质的功能，为其提供新的治疗策略。反义寡核苷酸(AON)是一种小分子核酸类药物，可以通过碱基互补配对原则与信使RNA特异性结合，从而在转录和翻译水平干扰或恢复基因表达。AON具有特异性高、微量高效、靶向范围广、免疫原性低、毒性及不良反应小等优势，成为遗传性眼病治疗新手段。目前，已有3种不同的AON药物进入了遗传性视网膜变性疾病的临床试验阶段。本文就近年来AON在其化学结构修饰、特性和作用机制等方面的进展及其目前在不同遗传性视网膜变性疾病中应用的治疗策略进行综述。

关键词：反义寡核苷酸、基因治疗、视网膜变性，遗传性

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资助基金：国家自然科学基金项目82171086;中国医学科学院医学与健康科技创新工程经费项目CIFMS#2021-I2M-1-003;National Natural Science Foundation of China82171086;CAMS Innovation Fund for Medical ScienceCIFMS#2021-I2M-1-003

在线出版日期：2023-05-30（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：67-72