基因编辑治疗视网膜疾病的研究进展

摘要：

成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)/CRISPR相关核酸酶(Cas)系统和诱导Cas蛋白到达基因组预定区域的RNA基因编辑技术,在视网膜疾病的治疗中具有广大应用前景.迄今为止,已知有200多个基因可通过干扰视锥细胞、视杆细胞或视网膜色素上皮细胞的发育、功能和存活,从而导致遗传性视网膜营养不良(IRD).CRISPR/Cas系统可以永久性、精确地替代或消除致病基因突变,治疗包括视网膜色素变性和Leber先天性黑矇等多种IRD.不仅如此,多因素相关的年龄相关性黄斑病变也被证实可通过CRISPR/Cas系统得到治疗缓解.本文主要论述CRISPR/Cas系统的作用机制以及该项基因编辑技术在视网膜疾病中的应用前景.

关键词：基因编辑、视网膜疾病、治疗方法、基因突变

所属期刊栏目：41

分类号：R77(眼科学)

在线出版日期：2021-06-21（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：495-500