Leber遗传性视神经病变基因治疗中ND4基因腺相关病毒的构建及检测

摘要：

目的 构建人ND4基因腺相关病毒,为Leber遗传性视神经病变(leber hereditary optic neuropathy,LHON)的基因治疗做准备.方法 人工合成人的正常ND4基因,构建rAAV2/2-ND4重组腺相关病毒,进行纯化与浓缩后,用特异扩增ND4基因的引物进行PCR鉴定,用地高辛标记的Hl探针点杂交方法检测病毒液中rAAV2/2-ND4的物理滴度.结果 构建的rAAV2/2-ND4重组腺相关病毒能够特异地扩增出ND4目的基因条带,基因组测定物理滴度为400×109 vg·mL-1,证明该重组腺病毒携带目的基因.结论 本实验成功地构建了人ND4基因腺相关病毒,作为一种先进的载体系统,为今后Leber遗传性视神经病变患者的基因治疗奠定了基础.

关键词：Leber遗传性视神经病变、NADH脱氢酶4、重组腺相关病毒

所属期刊栏目：32

分类号：R774.6;R587.1;Q782

资助基金：国家自然科学基金;同济医院新技术新业务基金

在线出版日期：2016-12-29（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共3页

页码：201-203