CRISPR/Cas9基因组编辑技术在HIV-1感染治疗中的应用进展

摘要：

基因治疗是将外源正常基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,从而达到治疗目的.因此,基因治疗的技术方法在研究持续感染HIV-1或潜伏感染HIV-l原病毒患者的治疗中具有重大的现实意义.目前,现有的基因治疗方法存在识别靶向位点有限及脱靶几率大等主要问题.最新研究表明来源于细菌和古菌的规律间隔成簇短回文重复序列及其相关核酸酶9系统[Clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)/CRISPR-associated nuclease 9(Cas9),CRISPR/Cas9]已被成功改造成基因组定点编辑工具.因此,如何利用CRISPR/Cas9系统实现对HIV-1病毒基因组进行高效靶向修饰,从而达到治疗HIV-1感染病患的目的已经成为当前研究的热点.本文参考最新国内外研究成果,重点介绍了CRISPR/Cas9基因组编辑技术在HIV-1感染疾病治疗中的应用,主要包括CCR5基因编辑、清除HIV-1原病毒以及活化HIV-1原病毒,以期为HIV-1感染疾病的预防与治疗提供重要研究参考.

关键词：CRISPR/Cas9、人类免疫缺陷病毒、基因组编辑

所属期刊栏目：38

分类号：TP3;O65

资助基金：国家重点基础研究发展规划973计划2013CB835304;全国海洋公益项目201305016;国家自然科学基金项目31170353,31202020,31271323;大连市科技计划2013E11SF056;grants from the National Program on Key Basic Research Project 973 Program2013CB835304;the National Marine Public Projects201305016;the National Natural Science Foundation of China General Program.31170353,31202020,31271323;Dalian Science and Technology Program2013E11SF056

在线出版日期：2016-04-19（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共8页

页码：9-16