利用CRISPR/Cas9技术对人多能干细胞进行高效基因组编辑

摘要：

CRISPR/Cas9技术提供了一个全新的基因组编辑体系。本文利用CRISPR/Cas9平台，在人胚胎干细胞株中对选取的一段特定基因组区域进行了多种基因组编辑：通过在基因编码框中引入移码突变进行基因敲除；通过单链DNA提供外源模板经由同源重组定点敲入FLAG序列；通过同时靶向多个位点诱导基因组大片段删除。研究结果表明 CRISPR/Cas9可以对多能干细胞进行高效基因编辑，获得的突变干细胞株有助于对基因和基因组区域的功能进行分析和干细胞疾病模型的建立。

关键词：CRISPR/Cas9基因编辑、人多能干细胞、基因敲除、DNA序列定点插入、基因组大片段删除

分类号：S56;TP3

资助基金：上海市浦江人才计划15PJ1409200

在线出版日期：2015-12-04（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共8页

页码：1167-1174