CRISPR/Cas9基因组编辑技术及其在动物基因组定点修饰中的应用

摘要：

CRISPR/Cas系统是细菌和古生菌中抵抗外源病毒或质粒入侵的获得性免疫系统，利用 CRISPR RNAs (crRNAs)引导Cas核酸酶沉默入侵的核酸。通过分子生物学改造使Ⅱ型CRISPR/Cas系统成为一种高效的基因组定点修饰技术，并且比锌指核酸酶(Zinc-finger nucleases, ZFNs)和 TALE 核酸酶(Transcription activator like effector nucleases, TALENs)结构更简单，更容易设计和应用。文章主要介绍了CRISPR/Cas9系统成为高效基因组定点修饰技术的发展历程、Ⅱ型CRISPR/Cas的工作原理和改造过程以及在动物基因组定点修饰的应用，剖析了该技术存在的问题和现有改进方案，并与成功案例相结合展望了 CRISPR/Cas9系统的应用前景，以期为动物性状改良和人类疾病动物模型的创立提供新思路。

关键词：CRISPR/Cas9、基因组编辑技术、人类疾病动物模型、基因组定点修饰

分类号：O65;G23

资助基金：国家自然科学基金项目编号31272400，31172379;四川农业大学学科建设双支计划项目编号3570806

在线出版日期：2015-11-04（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共10页

页码：1011-1020