CRISPR/Cas9的应用及脱靶效应研究进展

摘要：

CRISPR/Cas9基因编辑技术在生命科学领域掀起了一场全新的技术革命，该技术可以对基因组特定位点进行靶向编辑，包括缺失、插入、修复等。CRISPR/Cas9比锌指核酸酶(ZFNs)和转录激活因子样效应物核酸酶(TALENs)技术更易于操作，而且更高效。CRISPR/Cas9系统中的向导RNA(Single guide RNA, sgRNA)是一段与目标DNA片段匹配的RNA序列，指导Cas9蛋白对基因组进行识别。研究发现，设计的sgRNA会与非靶点DNA 序列错配，引入非预期的基因突变，即脱靶效应(Off-target effects)。脱靶效应严重制约了 CRISPR/Cas9基因编辑技术的广泛应用。为了避免脱靶效应，研究者对影响脱靶效应的因素进行了系统研究并提出了许多降低脱靶效应的方法。文章总结了 CRISPR/Cas9系统的应用及脱靶效应研究进展，以期为相关领域的工作提供参考。

关键词：基因组编辑、CRISPR/Cas9、脱靶效应、向导RNA

分类号：V44;TN7

资助基金：国家重点基础研究发展计划973计划项目编号2013CB967502;国家自然科学基金项目编号81201181/H1818;浙江省卫生厅省部共建项目编号WKJ2013-2-023;温州医科大学人才启动项目编号QTJ 12011和KYQD141106

在线出版日期：2015-11-04（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共8页

页码：1003-1010