CRISPR/Cas9系统的分子机制及其在人类疾病基因治疗中的应用

摘要：

CRISPR/Cas 系统是广泛存在于细菌和古生菌中的适应性免疫系统，用来抵抗外来病毒或质粒的入侵。近几年，由Ⅱ型CRISPR/Cas适应性免疫系统改造而来的CRISPR/Cas9基因组编辑技术蓬勃发展，被广泛地应用于生命科学研究的各个领域，并取得了革命性的变化。文章主要综述了 CRISPR/Cas9基因组编辑技术的起源与发展及在生命科学各研究领域的应用，重点介绍了该系统在人类疾病基因治疗方面的最新应用及脱靶效应，以期为相关领域的科研人员提供参考。

关键词：CRISPR/Cas9系统、适应性免疫、基因组编辑

分类号：TP3;R73

资助基金：国家自然科学基金项目编号K113415011;江苏省大学生创新创业训练计划项目编号201310285046Z;苏州市科技局项目编号SYS201452

在线出版日期：2015-11-04（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共9页

页码：974-982