5例存在良好风险抑制物阳性重型血友病A患儿应用小剂量免疫耐受诱导的效果

摘要：

目的 免疫耐受诱导(immune tolerance induction,ITI)是消除血友病抑制物的有效方式,从经济条件出发,本文探讨了小剂量ITI的可行性.方法 回顾性分析我院血友病门诊应用小剂量方案进行ITI治疗的5例病例资料.包括、基线数据;抑制物发现时间、滴度峰值、ITI治疗前出血情况;ITI治疗开始时间、应用方案、持续时间、治疗结局;ITI治疗期间出血情况.结果 5例患儿发生抑制物的中位月龄为57(18 ～65)月龄,有记录的抑制物滴度峰值为13.6 BU/ml(3.9-20.2 BU/ml),抑制物产生后平均出血次数约为6.31次/月/人;开始ITI治疗时中位月龄为64(范围28～91)月,从发现抑制物到开始ITI治疗间期中位月龄为20(范围7々26)月;小剂量ITI方案为25-50 U/kg,隔天一次;治疗成功的4例ITI治疗时间分别为13个月、4个月、8个月、9个月;4例经小剂量ITI治疗抑制物转阴性,随访至今未复发;1例患儿由于治疗3个月时抑制物滴度明显升高而停止治疗;ITI治疗治疗期间仅有2例患儿出血,平均出血次数为0.21次/月/人.结论 对存在良好风险抑制物阳性血友病A的患儿,小剂量ITI治疗方案能有效地消除抑制物,控制出血.

关键词：儿童、重型血友病A、抑制物、小剂量免疫耐受诱导

所属期刊栏目：23

分类号：R554+.1(血液及淋巴系疾病)

资助基金：北京市白然科学基金,7162059;诺和诺德血友病基金

在线出版日期：2017-08-30（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共4页

页码：372-375