重型血友病A患儿低剂量预防治疗血浆凝血因子Ⅷ谷浓度的检测

摘要：

目的：对重型血友病A患儿低剂量预防治疗的血浆凝血因子Ⅷ(FⅧ)谷浓度进行测定,以探索血FⅧ的谷浓度水平与年化关节出血次数的相关性。方法对28例重型血友病患儿进行低剂量预防治疗(8~10 U/kg/次,2次/周,周二、周五的同一时间给药),前瞻性观察9个月(每3月为一期,共三期),分别检测各期用药后72 h及96 h(周二、周五给药前)血FⅧ的谷浓度,并将血FⅧ的谷浓度水平与年化关节出血总数、关节功能评分变化的相关性进行统计学分析。结果①用药后96 h血FⅧ的谷浓度28例患儿(占100%)全部在1．0%以下,用药72 h血FⅧ浓度22例(占78．6%)已降到1．0%以下,有6例患儿(占21．4%)仍能维持在1．0%以上,其中有4例(占14．2%)能达到2%以上。但是,100%的病例FⅧ的谷浓度无法达到3%。②低剂量预防治疗条件下,28例患儿年化关节出血数波动于4~15次。血FⅧ的谷浓度与年化关节出血数的散点图显示：达到1%以上的患儿,与谷浓度在1%以下的比较,年关节出血次数并无明显的下降趋势(P>0．05)。③用药72 h血FⅧ谷浓度>1．0%组,与<1．0%组相比,血友病患儿年化关节出血的次数(P>0．05),及关节HJHS评分的变化(P>0．05)均无显著性差异。结论①低剂量预防治疗,血友病患儿血FⅧ的谷浓度偏低,仍有较高的年化关节出血,提示低剂量预防方案可能剂量不足,无法达到预防的目的。②血友病患儿血FⅧ的谷浓度存在个体异质性,21．4%的患儿用药后72 h可达到1%以上,但FⅧ谷浓度与年化关节出血次数可能无相关性,应当探索每个患儿个性化的最适的血FⅧ谷浓度。

关键词：血友病A、儿童、低剂量、谷浓度、预防治疗

分类号：R554+.1(血液及淋巴系疾病)

资助基金：卫生公益性行业科研专项经费项目201202017

在线出版日期：2016-03-11（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：61-65