脐血移植治疗先天性骨髓衰竭综合征的临床效果研究

摘要：

目的 本研究主要探讨脐血移植治疗先天性骨髓衰竭综合征的治疗效果.方法 回顾性分析2016年2月至2020年9月我院收治的11例脐血移植的IBMFS(IBMFS)患儿临床资料.其中包括FA 4例,DKC 4例,SCN 2例,骨髓衰竭综合征1例.4例病人接受非血缘脐血移植,1例接受非血缘全合外周干细胞移植,6例接受亲缘相合造血干细胞移植(其中同胞全合3例,9/10相合2例,1例单倍体).结果 1例FA病人因术后严重GVHD死亡,其余10例病人均成功造血重建,获得完全供者嵌合,均脱离输血,但都出现了不同程度并发症:6例Ⅲ-Ⅳ度急性移植物抗宿主病(aGVHD),2例出血性膀胱炎Ⅳ级(HC),2例肝静脉阻塞综合征(SOS).随访至2020年9月,均生存.结论 异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)对于治疗先天性骨髓衰竭综合征疗效显著,非血缘脐血具有易获取的优点,但aGVHD发生率仍较高,与其基础疾病存在脏器发育异常有关;单倍体移植体系愈发成熟,可作为该类疾病新的良好的供者来源.

关键词：先天性骨髓衰竭综合征、脐血移植、临床效果

所属期刊栏目：33

分类号：R551(血液及淋巴系疾病)

在线出版日期：2023-01-09（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共3页

页码：2374-2376