Duchenne型肌营养不良症腺相关病毒介导的微小抗肌萎缩蛋白基因治疗研究进展

摘要：

Duchenne型肌营养不良症是人类最常见的单基因遗传病,替换突变基因是其基因治疗的热点.腺相关病毒因其无人类致病原性、免疫原性较低且能在非分化细胞中长期存在,目前已广泛应用于基因治疗的相关研究.本文拟从腺相关病毒介导的微小抗肌萎缩蛋白(AAV micro-dystrophin)基因的构建、动物实验和临床试验三方面综述采用AAV micro-dystrophin基因治疗Duchenne型肌营养不良症的研究进展.

关键词：肌营养不良、杜氏、基因治疗、腺病毒科、肌营养不良蛋白、综述

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资助基金：国家自然科学基金资助项目81471280;国家自然科学基金资助项目81771359;国家自然科学基金青年科学基金资助项目81100938;国家自然科学基金青年科学基金资助项目81601087;广东省自然科学基金博士启动项目S2011040003104;广东省广州市2015年产学研专项项目1561000153;南方医科大学南方医院院长基金资助项目2018B003

在线出版日期：2019-07-05（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共9页

页码：320-328