10.3969/j.issn.1672-6731.2019.05.002
做好准备迎接Duchenne型肌营养不良症基因治疗时代的到来
近年来国外关于Duchenne型肌营养不良症基因治疗的临床试验取得了一定成果,疗效和安全性良好.我国Duchenne型肌营养不良症病例数较多,目前已纳入首批罕见病目录,可以预测基因治疗将很快进入我国.临床医师、患儿及其家属、政府相关部门、慈善基金会、媒体均应做好相应的准备,这将使我国Duchenne型肌营养不良症患儿获益.
肌营养不良症、杜氏、基因治疗、综述
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国家自然科学基金资助项目81471280;国家自然科学基金资助项目81771359;国家自然科学基金青年科学基金资助项目81601087;广东省广州市2015年产学研专项项目1561000153
2019-07-05(万方平台首次上网日期,不代表论文的发表时间)
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