人脐带间充质干细胞治疗难治性急性移植物抗宿主病的单臂临床研究

摘要：

背景:异基因造血干细胞移植是众多血液系统疾病治愈的重要甚至唯一手段,但移植后急性移植物抗宿主病仍然是致死性并发症之一,且对于难治性急性移植物抗宿主病尚缺乏有效的标准化治疗.不少研究提示间充质干细胞可能通过免疫调节功能治疗急性移植物抗宿主病,但实际疗效尚缺乏足够临床证据支持.目的:探讨人脐带间充质干细胞治疗难治性急性移植物抗宿主病的疗效、安全性及与疗效有关的影响因素.方法:研究共入组难治性急性移植物抗宿主病24例患者,其中儿童8例,成人16例;Ⅱ度10例,Ⅲ-Ⅳ度14例,均在郑州大学第一附属医院造血干细胞移植中心用第三方来源人脐带间充质干细胞治疗,观察其疗效、输注相关不良反应、原发病复发、继发感染及长期生存情况.结果与结论:①脐带间充质干细胞中位输注总剂量2.7×106/kg[(2.02-6.00)×106/kg],中位输注次数2.5次(2-6次),急性移植物抗宿主病发生与首次脐带间充质干细胞输注的中位间隔时间为12.5 d(8-36 d);②首次脐带间充质干细胞应用后第28天的总体有效率为83％(20/24),2年总体生存率33.3％;完全缓解组与部分缓解/无效组2年总体生存率分别为57％,0％(P<0.0001),两组在长期生存方面差异有显著性意义;③Ⅱ度难治性急性移植物抗宿主病的疗效优于Ⅲ-Ⅳ度(P=0.024);年龄、急性移植物抗宿主病累及器官的部位及数量、原发疾病的类型、脐带间充质干细胞输注次数对疗效无显著影响;④结果表明,人脐带间充质干细胞治疗难治性急性移植物抗宿主病安全、有效.

关键词：干细胞、脐带间充质干细胞、异基因造血干细胞移植、难治性急性移植物抗宿主病、疗效、生存

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分类号：R457;R394.2;R733.7(治疗学)

资助基金：河南省高等学校重点科研项目计划20A320021

在线出版日期：2021-03-29（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共7页

页码：4921-4927