糖原贮积性疾病(GSD-1a)相关动物模型及治疗的研究进展

摘要：

糖原贮积性疾病(GSD-1a)是一种由葡萄糖-6-磷酸酶-α(G6Pase-α或G6PC)缺乏引起的常染色体隐性代谢疾病,临床表现主要为肝肾功能失常,死亡率高.近年研究表明,基于新型基因编辑技术的GSD-1a大型动物模型的构建以及更为高效的基因治疗方法将成为新的研究趋势.该文着眼于近年来GSD-1a疾病的研究进展,从分子遗传基础、动物模型的建立与应用以及药物和基因治疗研究等方面论述动物模型在GSD-1a发生机制及疾病治疗中的探索和应用.

关键词：G6PC;GSD-1a;动物模型;基因治疗

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资助基金：浙江省分析测试和实验动物计划批准号:2018C37105

在线出版日期：2021-11-12（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共8页

页码：2029-2036