体内原位基因组编辑——介绍一种新的基因治疗技术
近几年,随着人工设计和合成的锌指核酸酶(zinc finger nucleases,ZFNs)及转录激活因子样效应物核酸酶(transcription activator-like effector nucleases,TALENs)等技术的建立和发展,对高等动物包括人类在内的基因组DNA可以进行体内原位改造或修饰.这项技术也称在体基因组编辑(in vivo genome editing).今年7月14日Nature杂志发表的一篇研究论文,报道了在血友病小鼠模型上利用ZFN技术对模型小鼠肝脏细胞基因组进行在体编辑,重建了疾病小鼠的凝血功能”1”,这一工作可谓是这个领域最新发展的一个代表.本文将介绍这一工作,并对ZFNs和TALENs作一简短的描述.
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Q781(基因工程（遗传工程）)
2011-12-13（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
1062-1065
