依库珠单抗治疗非典型溶血尿毒综合征的疗效

摘要：

目的:分析5例非典型溶血尿毒综合征(aHUS)患者短期使用依库珠单抗的疗效及不良反应.方法:回顾性分析 2023 年 1 月至 2024 年 5 月在四川省人民医院规律治疗的 5 例aHUS患者资料,收集患者实验室检查、肾脏病理检查、基因检测结果,依库珠单抗治疗效果和不良反应.结果:5 例aHUS患者中 4 例为女性,中位年龄 40(17～66)岁,其中 2 例为原发性aHUS,肾移植相关、恶性高血压和系统性红斑狼疮各 1 例.临床均表现为急性肾损伤、蛋白尿、血尿、贫血、血小板减少,2 例补体C3 下降.3 例肾活检病理示内皮细胞损伤、微血栓形成.3例接受透析,4 例患者使用激素治疗(2 例接受大剂量激素冲击),肾移植受者接受兔抗人胸腺免疫球蛋白和静脉丙种球蛋白治疗,1 例系统性红斑狼疮患者接受CD20 单抗治疗.从诊断aHUS到接受依库珠单抗治疗的中位时间为20(2～37.5)d,依库珠单抗治疗 4～20 次,治疗后平均 7(4.5～8.5)d所有患者均达到血液学缓解,2 例患者获得肾脏缓解,1 例患者脱离透析.随访 8～24 周血清肌酐、乳酸脱氢酶均较治疗前显著降低,估算的肾小球滤过率、血红蛋白、血小板较治疗前上升(P＜0.001),未见明显不良反应.结论:aHUS临床表现多样,进展快,预后差,一旦确诊立即启动依库珠单抗治疗,可快速改善患者的血液学指标和肾功能,长期临床获益仍需进一步观察随访.

关键词：非典型溶血尿毒综合征、依库珠单抗、不良反应

所属期刊栏目：33

分类号：R730.51;R593.241;R473.72

在线出版日期：2024-09-19（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共7页

页码：308-314