Wiskott-Aldrich综合征基因治疗研究进展

摘要：

Wiskott-Aldrich综合征(WAS)又称湿疹、血小板减少伴免疫缺陷综合征，是一种罕见的X染色体连锁的原发免疫缺陷性疾病。该病主要由
WAS基因突变引起WAS蛋白异常，影响T淋巴细胞及B淋巴细胞相关功能进而导致临床症状。造血干细胞移植是目前WAS患者唯一根本治疗方案，但存在人类白细胞抗原(HLA)相合供者少，发生移植物抗宿主病及免疫系统失调等风险。随着基因编辑技术的研究及进展，多项研究均说明了基因治疗是WAS的前景治疗。现就近年来
WAS基因治疗方面的多个研究进行总结，旨在提高临床医师对WAS及
WAS基因治疗的认识。

关键词：Wiskott-Aldrich综合征、WAS基因 、治疗

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资助基金：国家科技重大专项2017ZX09304029004;国家自然科学基金81700186;北京市科技委员会首都临床特色应用研究与成果推广Z171100001017050;北京市医院管理中心儿科学科协同发展中心儿科专项重点项目MTZD20180202;National Science and Technology Key Projects2017ZX09304029004;National Natural Science Foundation of China81700186;Beijing Municipal Science & Technology CommissionZ171100001017050;Pediatric Medical Coordinated Development Center of Beijing Hospitals Authority Beijing Municipal Administration of HospitalsMTZD20180202

在线出版日期：2023-05-30（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共3页

页码：1034-1036