酪氨酸激酶抑制剂联合化疗治疗儿童Ph阳性急性淋巴细胞白血病的分子学疗效与预后

摘要：

目的:探讨酪氨酸激酶抑制剂(TKI)时代TKI联合化疗治疗儿童Ph阳性急性淋巴细胞白血病(Ph
＋ALL)的分子学疗效及预后因素。
方法:回顾性分析2006年8月至2017年2月北京大学人民医院儿科收治的初诊Ph
＋ALL患儿，选取自诱导化疗初期开始连续应用TKI联合化疗，后期未续贯移植治疗的30例患儿，分析患儿的临床和分子生物学特征及生存预后。
结果:30例患儿中男19例，女11例；中位年龄8岁(2～16岁)；完全缓解(CR)率为100.0%，其中1个疗程CR率为96.7%(29/30例)；30例患儿治疗前
BCR/
ABL mRNA均值为73.2%(0.12%～160.60%)，
BCR/
ABL mRNA水平随化疗疗程的增多而显著下降，并于化疗6个月达平台期(
Z＝－1.922，
P>0.05)；30例患儿中复发9例，中位复发时间7个月(3.7～58.8个月)，单因素分析显示年龄(
P<0.05)、诱导化疗后微小残留病(MRD)水平(
P<0.01)和化疗3个月时MRD水平(
P<0.01)对复发的影响差异有统计学意义；30例患儿的总体中位随访时间为42.6个月(6.4～96.5个月)，3年总生存(OS)率和无事件生存(EFS)率分别为(78.6±7.8)%和(72.4±8.4)%；
Cox多因素分析显示初诊白细胞计数≥34.0×10
9/L(
OR＝11.955，95%
CI：1.075～132.899，
P<0.05)及化疗3个月MRD水平未达到主要分子学反应(MMR)(
OR＝8.563，95%
CI：1.254～58.478，
P<0.05)是影响3年EFS率的独立危险因素。初诊白细胞计数≥34.0×10
9/L(
OR＝14.327，95%
CI：1.843～243.592，
P<0.05)也是影响患儿3年OS率的独立危险因素。
结论:TKI可显著加深儿童Ph
＋ALL分子学反应的深度。TKI时代，初诊白细胞计数≥34.0×10
9/L及化疗3个月MRD水平未达到MMR是影响儿童Ph
＋ALL远期预后的独立危险因素。

关键词：费城染色体、急性淋巴细胞白血病、儿童、酪氨酸激酶抑制剂、分子学疗效

所属期刊栏目：35

在线出版日期：2023-05-30（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：201-205