儿童神经系统罕见病30项药物临床试验分析

摘要：

目的 分析目前儿童罕见病药物干预研究的现况,为罕见病药物干预研究的研究设计提供依据.方法 对30项研究开始时间为2008年1月至2018年12月的儿童神经系统罕见病的国外临床研究的各环节进行数据收集及分析,并对研究发起者与研究中心、入组数量与患病率关系等进行统计学分析.结果 纳入的30项研究涉及6种疾病类别,14种疾病.(1)全球多中心研究(14项)均由医药公司发起,多数单中心(6/7种,86％)和单一国家的多中心研究(7/9种,78％)由研究者发起,研究中心与研究发起者之间明显相关(P＜0.001);(2)研究药物的选择依据:以既往临床试验(9/30项)及动物实验(9/30项)最为常见;(3)样本量:入组患儿的中位数为39(10 ～215)例,60％(18/30项)人组数量小于50例;(4)研究设计方法:53％(16/30项)为随机平行对照研究,33％(10/30项)为单组开放性研究,14％(4/30项)为随机交叉对照研究,75％(12/16项)随机平行对照研究由医药公司发起,50％(5/10项)单组开放性研究及所有(4/4项)随机交叉对照研究由研究者发起,研究设计方法与研究发起者之间明显相关(x2=7.602,P=0.022);(5)疗效评价指标:50％(15/30项)将量表评分的改善作为主要结局指标,尚有研究将临床症状的改善、病理检查改变等作为主要结局指标.结论 儿童罕见病药物干预研究入组数量明显少于其他常见病的研究,且研究设计方法较为单一,需要进行全球、多中心招募及药企的参与,并优化研究设计方法以提高临床研究的证据级别.

关键词：儿童、罕见病、药物干预研究、研究设计方法

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资助基金：国家科技重大专项儿童示范性新药临床评价技术平台建设2017ZX09304029-006

在线出版日期：2020-04-29（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共4页

页码：1891-1894