免疫抑制疗法联合重组人血小板生成素治疗儿童重型再生障碍性贫血的疗效

摘要：

目的 评价重组人血小板生成素(rhTPO)对儿童重型再生障碍性贫血(SAA)免疫抑制治疗(IST)的影响.方法 回顾性分析2009年1月至2016年12月在首都医科大学附属北京儿童医院应用抗胸腺细胞球蛋白(ATG)+环孢素IST的70例获得性再生障碍性贫血(AA)患儿的临床资料.其中36例给予标准IST(IST组),34例接受IST联合3个月rhTPO治疗(IST+rhTPO组).数据采用SPSS 19.0统计软件进行分析.结果 ATG治疗3个月血液学有效率IST+rhTPO组为88.2％(30/34例),明显高于IST组(33.3％,12/36例),2组比较差异有统计学意义(χ2=21.961,P=0.000);ATG治疗6个月、12个月、观察截止时,IST+rhTPO组有效率分别为76.7％(23/30例)、78.9％(15/19例)、70.6％(24/34例),IST组分别为63.9％(23/36例)、75.1％(27/36例)、75.0％(27/36例),2组比较差异均无统计学意义(均P>0.05).IST+rhTPO组获得部分缓解(PR)中位时间为1.5个月,获得完全缓解(CR)中位时间为6个月;IST组获得PR中位时间为4个月,获得CR中位时间为14个月.随访截止时,IST+rhTPO组脱离血小板输注中位时间(33 d)、脱离红细胞输注中位时间(39 d)均短于IST组(78.0 d、93.5 d),差异均有统计学意义(均P<0.05).ATG治疗3个月,血小板、血红蛋白、网织红细胞绝对值(ARC)水平IST+rhTPO组明显高于IST组(分别为48×109/L比14×109/L,104.5 g/L比66.5 g/L,60.34×109/L比50.92×109/L),差异均有统计学意义(均P<0.05);而6个月、12个月,上述数值2组比较差异均无统计学意义(均P>0.05).IST+rhTPO组和IST组患儿预期3年总体生存(OS)率分别为100.0％(34/34例)和87.5％(32/36例),差异无统计学意义(P>0.05).结论 IST后给予3个月rhTPO注射,可提高初治SAA患儿早期血液学反应率,加快血小板、血红蛋白恢复,但对远期血液反应率、血小板及血红蛋白数值、OS率无影响.

关键词：血小板生成素、儿童、再生障碍性贫血、免疫抑制治疗

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资助基金：北京市自然科学基金7152053;北京市科技计划课题”首都临床特色应用研究”专项Z141107002514130;北京市医院管理局临床医学发展专项ZY201404Beijing Natural Science Foundation7152053;Beijing Science Project Items-the Characteris-tics of the Capital ProjectsZ141107002514130;Beijing Municipal Administration of Hospitals Clinical Medicine Development of Special FundingZY201404

在线出版日期：2019-01-11（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：1165-1169