亲缘单倍体造血干细胞移植治疗59例儿童血液病的疗效

摘要：

目的 评估亲缘单倍体造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗儿童血液病的安全性和疗效.方法 回顾性分析航天中心医院2012年7月至2016年6月收治的59例14岁以下血液病患儿,通过分析植入成功率、移植物抗宿主病(GVHD)发生率、感染发生率及移植相关病死率(TRM)、累积复发率、总体生存率(OS)、无病生存率(DFS)进行疗效评估.结果 59例患儿行haplo-HSCT,移植后均顺利植活,白细胞植活的中位时间为18(8~23)d,血小板植活的中位时间为21(11~68)d.移植后28 d评估骨髓,59例患儿均达完全缓解(CR),经DNA检测证实均为完全供者嵌合状态.中位随访时间为19(5~56)个月.23例Ⅰ、Ⅱ度急性GVHD累积发生率为(38.3 ± 6.3)%,10例Ⅲ、Ⅳ度急性GVHD累积发生率为(16.7 ± 4.8)%,30例慢性GVHD的累积发生率为(65.6 ± 7.5)%,27例巨细胞病毒(CMV)血症累积发生率为(45.1 ± 6.5)%,6例EB病毒(EBV)血症累积发生率为(10.0 ± 3.9)%,12例病毒型膀胱炎累积发生率为(20.0 ± 5.2)%,移植相关病死率为(12.8 ± 6.0)%,2年累积复发率CR组为(8.0 ± 5.4)%,未缓解(NR)组为(64.1 ± 11.9)%.CR组2年OS为(78.9 ± 7.5)%,NR组2年OS为(32.5 ± 12.9)%,CR组2年 DFS为(79.5 ± 9.8)%,NR组2年 DFS为(27.4 ± 9.9)%.结论 haplo-HSCT治疗儿童血液病安全有效,尤其是缓解期进行移植的患儿生存率高,复发率低.对于难治复发的患儿预后较差,需要进一步探索预防复发的措施.

关键词：造血干细胞移植、单倍体、儿童、血液病、无病生存率

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在线出版日期：2019-01-11（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：208-212