2010年-2019年国外孤儿药研发概况简析

摘要：

目的:了解国外孤儿药研发现状及管理经验,为我国孤儿药研发提供参考.方法:分析近10年美国和欧盟国家孤儿药物的研发特点和管理体系建设.结果:美国是世界上最早颁布孤儿药法令的国家.2010年—2019年,美国食品及药品管理局(FDA)和欧盟药物委员会批准上市的孤儿药分别为163个和113个,欧美国家每年孤儿药物批准上市数量总体呈现上升趋势,药物主要分布在肿瘤、消化系统(或新陈代谢)、神经系统、血液及造血功能系统.结论:美国是世界上孤儿药物管理制度最为完善的国家,欧盟国家管理制度框架已基本完成,处于快速发展阶段;肿瘤药是孤儿药研究重点分布领域.

关键词：孤儿药;罕见病;药物审批

所属期刊栏目：30

分类号：R95(药事组织)

在线出版日期：2021-10-29（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共4页

页码：770-773