CRISPR/Cas及其衍生编辑技术在基因治疗中的应用进展

摘要：

基因治疗是指利用基因编辑技术对细胞基因进行"修饰"而达到治疗的目的.CRISPR/Cas的出现为基因编辑提供了简单、高效和多功能的平台,同时,为克服DNA双链断裂产生的不良影响,基于CRISPR/Cas的新型技术,如碱基编辑器(base editors,BE)、Prime Editors(PE)和Cas13效应器,被相继开发出来.目前,CRISPR/Cas及其衍生编辑技术已被广泛应用于动物细胞模型构建、药物靶点筛查和基因功能研究等领域,在基因治疗领域也展现出广阔的应用前景.基于此,简要介绍了CRISPR/Cas及其衍生编辑技术,综述了其在单基因遗传病、肿瘤和其他疾病的基因治疗中的应用进展,并分析了其当下面临的挑战,以期为基因编辑在单基因遗传病、肿瘤和其他疾病治疗领域提供理论参考.

关键词：CRISPR/Cas;碱基编辑器;Prime Editors;Cas13效应器;基因治疗

所属期刊栏目：11

分类号：Q789;R45(基因工程（遗传工程）)

资助基金：国家自然科学基金项目81372441

在线出版日期：2021-08-09（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共8页

页码：518-525