基于核酸自组装纳米结构的siRNA药物递送研究进展

摘要：

RNA干扰(RNA interference,RNAi)作为转录后调节机制,可靶向mRNA进行剪切降解从而发挥基因沉默效应.siRNA (small interference RNA)因其高效性和特异性而被广泛应用于药物研究中.目前,研究者们已开发了多种阳离子载体用于siRNA递送.但由于siRNA双链结构具有相对较强的刚性结构,且阴离子电荷密度较低,无法与阳离子载体形成稳.定、致密的复合物,使得siRNA的应用仍面临诸多挑战,如细胞摄取率低、靶向特异性差、递送过程不稳定、潜在的细胞毒性以及易诱发免疫反应等.近年来,核酸自组装纳米结构由于其结构灵活且负电荷密度较高而受到广泛关注,有望实现siRNA药物的高效递送和基因沉默.本文综述了近年来基于核酸自组装纳米结构的siRNA递送的研究进展及其应用.

关键词：RNA干扰、siRNA、基因沉默、核酸自组装、纳米核酸药物

所属期刊栏目：46

分类号：Q527;Q522;R34(核酸)

资助基金：国家自然科学基金;国家自然科学基金;重大新药创制"科技重大专项

在线出版日期：2019-07-24（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共12页

页码：533-544