双剑合璧——双碱基基因编辑工具的开发与应用
单碱基突变是人类遗传疾病主要致病原因之一.通过CRISPR/Cas9结合NHEJ或者HDR方式修复碱基突变的方法,已经在动物模型上实现了治疗类人遗传疾病的目的.但在CRISPR/Cas9介导的修复方法中,同时在大量细胞诱导产生的DNA双链断裂有可能导致基因组的异位、倒位、激活原癌基因(如p53)异常表达等潜在问题,并对基因组造成难以预测的损伤[1].为了消除这些不利因素,基因编辑专家David.R.Liu与同事将失去催化活性的Cas9与脱氨酶融合,在sgRNA指导下,实现了不产生双链断裂的情况下的单核苷酸定向突变,建立了单碱基基因编辑系统[2].较高安全性和编辑的高效性促使单碱基基因编辑系统迅速应用于多种动物、植物的DNA编辑研究,并逐渐与动物模型结合进行遗传疾病研究与治疗的探索,为人类多种遗传性疾病的治疗带来了希望.
编辑工具、基因编辑
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TP391.9;Q78;G434
2020-08-26（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
共3页
981-983
