甲状腺相关性眼病临床试验受试者脱落原因分析及预测模型构建

摘要：

目的 回顾性分析甲状腺相关性眼病(thyroid-associated ophthalmopathy,TAO)临床研究中受试者脱落发生的原因,并建立受试者脱落预测模型,为TAO临床试验受试者管理提供依据.方法 收集 2017 年 11 月至 2021 年 4 月于上海交通大学医学院附属第九人民医院眼科参加TAO临床试验的 384 例受试者资料,通过Lasso回归进行变量筛选,构建Logistic回归预测模型,绘制受试者操作特征(receiver operator characteristic,ROC)曲线和校准曲线验证模型的区分度和校准度.结果 384 例受试者的平均年龄为(44.55±13.25)岁,其中男性173例(45.1%)、女性211例(54.9%),有 53 例受试者脱落,脱落率为 13.8%.受试者脱落的原因主要有入组后未治疗、未追踪到原因、拒绝随访、新冠疫情影响及电话无人接听.训练集多因素Logistic回归分析结果显示,治疗方式[OR=0.16,95%CI(0.06,0.40),P＜0.001]、吸烟情况[OR=0.19,95%CI(0.03,0.78),P=0.04]、复视评分[OR=0.36,95%CI(0.19,0.61),P＜0.001]、来源[OR=12.09,95%CI(3.41,48.76),P＜0.001]为受试者脱落的独立预测因子.验证集中ROC曲线下面积(area under curve,AUC)为 0.786,表明训练集所建模型具备较好的预测能力,同时校准曲线在验证集中表现出良好的一致性.结论 应用建立的预测模型对即将开展的TAO临床研究受试者脱落情况进行预测,重点关注脱落发生概率高的受试者,对可能导致脱落发生的问题进行预警,同时加强研究者临床研究管理培训,有助于降低受试者脱落率,提高临床研究质量.

关键词：甲状腺相关性眼病、受试者脱落、临床研究、临床试验、预测模型

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分类号：TV734;TU433;U416.1+68

资助基金：上海交通大学医学院附属第九人民医院专病生物样本库延续跟踪项目;上海交通大学医学院附属第九人民医院临床研究助力计划资助项目

在线出版日期：2023-07-12（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共7页

页码：411-417