2017年5月FDA批准新药概况

摘要：

2017年5月,FDA批出1个新分子实体药品和2个新生物制品(表1),为治疗肌萎缩性侧索硬化症药品Radicava(依达拉奉)、治疗膀胱癌药物Imfinzi (durvalumab)和治疗关节炎药物Kevzara(sarilumab).1 Radicava(依达拉奉)Radicava获”孤儿药”指定,被批准用于肌萎缩性侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)患者的治疗,这是美国FDA 22年来批准的首款ALS疗法.ALS又称为卢伽雷氏症,是一种不可逆的致死性运动神经元疾病.病变主要侵犯上运动神经元(大脑、脑干、脊髓),又影响到下运动神经元(颅神经核、脊髓前角细胞)及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的一种慢性进行性罕见疾病.据美国疾病控制和预防中心估计,在美国约有12000~15000名ALS患者,他们由于神经细胞受损或死亡,导致无法控制随意志而产生运动(咀嚼、走路、呼吸和谈话)的特定肌肉,该肌肉会不断变弱,最终使得患者瘫痪.由于这种疾病的渐进性特性,患者的症状会不断恶化,大部分患者会在症状首次出现的3~5年内由于呼吸衰竭而死亡.

机标关键词：新药、肌萎缩性侧索硬化症、患者、治疗关节炎、运动神经元疾病、依达拉奉、下运动神经元、上运动神经元、美国、脊髓前角细胞、肌肉、治疗膀胱癌、新生物制品、新分子实体、慢性进行性、控制和预防、中心估计、症状、药物、药品

所属期刊栏目：38

分类号：R74;R44

在线出版日期：2017-07-25（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共2页

页码：79-80