儿童急性髓细胞白血病预后列线图模型的建立和验证

摘要：

目的 分析影响儿童急性髓细胞白血病(cAML)患儿预后的危险因素,构建预后列线图模型,并进一步验证该模型的预测价值.方法 从TARGET数据库下载1068例cAML患儿数据,经筛选后纳入资料完整的样本839例.收集患儿的临床病理特征,包括年龄、性别、种族、存活状态、白细胞计数、中枢神经系统白血病、绿色瘤(粒细胞性肉瘤)等髓外侵犯疾病的患病状态、外周血母细胞数量、缓解状态、是否含有融合基因、异常染色体数目和结构改变.采用单因素Cox回归分析筛选与预后相关的因素,多因素Cox回归分析进一步筛选独立预后因素,建立列线图模型,对患儿3、5、7年的总生存期(OS)进行预测.列线图的预测准确性和判别能力通过一致性指数(C指数)、校准曲线以及ROC曲线下面积(AUC)确定,通过内部验证对列线图进行稳定性验证.结果 多因素Cox回归分析显示,OS的独立影响因素为诊断时的白细胞计数、单体7,t(6;11)(q27;q23)、t(10;11)(p11.2;q23)、t(8;21)、inv(16)、NPM基因突变,以上述预测因子构建预后列线图.训练集所构建列线图的C指数为0.704(95％CI为0.677～0.731),预测3、5、7年生存率的AUC分别为0.701、0.709、0.708.内部验证集所构建列线图的C指数为0.702(95％CI为0.689～0.715),预测3、5、7年生存率的AUC分别为0.700、0.713、0.713.训练集与验证集的校准曲线均显示预测风险和实际发病风险较为一致.基于多因素Cox回归分析的回归系数计算风险评分,对训练集和验证集的患儿分别进行风险评分,Kaplan-Meier生存分析结果显示,训练集和验证集风险评分高的患儿OS均低于低风险评分患儿(P均<0.05).结论 cAML患儿诊断时的白细胞计数、单体7,t(6;11)(q27;q23)、t(10;11)(p11.2;q23)、t(8;21)、inv(16)、NPM基因突变是影响预后的相关因素;以上述预测因子构建预后列线图模型,可以客观、准确地预测cAML患儿的预后.

关键词：儿童急性髓细胞白血病;危险因素;风险分层;预后列线图

所属期刊栏目：61

分类号：R733.7(肿瘤学)

资助基金：四川省卫生和计划生育委员会科研课题17PJ474

在线出版日期：2021-10-14（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：34-38