四川大学华西医院开展国内首例法布雷病基因疗法临床药物治疗研究

摘要：

近期,四川大学华西医院启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目(IIT)-"评价ZS805腺相关病毒载体表达人α-半乳糖苷酶A在法布雷病患者治疗中的安全性和有效性的临床研究",并完成首例患者治疗.该项目由华西医院内科主任、罕见病诊疗研究中心副主任陈玉成教授牵头,联合国内六家三甲医院共同开展.研究用药ZS805由华西医院生物治疗全国重点实验室董飚教授和邹凯儿教授牵头研发.

机标关键词：四川大学华西医院、临床药物治疗、基因疗法、国内首例

所属期刊栏目：31

分类号：R95;R737.9;R192

在线出版日期：2024-01-09（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

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