FDA批准首款靶向SOD1突变反义寡核苷酸疗法上市

摘要：

近日,FDA加速批准了反义寡核苷酸疗法Tofersen上市,用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化(ALS)患者.这是首款针对ALS的基因靶向疗法.该适应证完全批准将取决于目前正在进行的Tofersen在症状出现前SOD1-ALS患者中的Ⅲ期ATLAS研究.

机标关键词：反义寡核苷酸、核苷酸疗法

所属期刊栏目：30

分类号：R978.7;R73;R3

在线出版日期：2023-09-21（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共1页

页码：6