血友病的基因治疗

摘要：

@@ 血友病基因治疗(gene therapy)是通过基因转导的方法,将正常的凝血因子Ⅷ(FⅧ)或因子Ⅸ(FⅨ)编码基因分别导人血友病A或B患者体内,产生"基因替代"或"基因修复"作用,以纠正血友病基因缺陷.并持久分泌可满足止血需要的人FⅧ(hFⅧ)或人FⅨ(hFⅨ)蛋白,这将为根治血友病带来新的治疗手段和可能性.改造目的基因、选择合适载体、靶细胞、动物实验和临床试验是基因治疗的5个环节.其中前3个环节是基因治疗成败的关键.本文就此作一简述.

关键词：血友病、基因缺陷、基因治疗、基因转导

所属期刊栏目：3

分类号：R544.1(心脏、血管（循环系）疾病)

在线出版日期：2008-05-28（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共3页

页码：79-81