治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症的药物——Casimersen

摘要：

Casimersen是用于治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)的磷酸二酰胺吗啉低聚物(PMO).DMD是由DMD基因突变导致肌营养不良蛋白缺失引起的.Casimersen可与抗肌萎缩蛋白前mRNA第45外显子结合,从而使mRNA加工过程中排除或跳过该外显子,最终产生一种缩短的、功能性的抗肌萎缩蛋白达到治疗的目的.Casimersen能够为8％适合45外显子跳跃突变的DMD患者提供治疗.临床试验结果表明,接受Casimersen治疗的患者骨骼肌中肌营养不良蛋白的产生增多,且该药物在患者中具有较好的安全性和耐受性.本文对其药物作用机制、药物代谢动力学、药物有效性、药物安全性及用法用量等内容进行总结,旨在为临床用药提供基本参考.

关键词：Casimersen、杜氏肌营养不良症、45外显子、临床评价

所属期刊栏目：20

分类号：R971(药品)

在线出版日期：2022-06-08（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共4页

页码：17-20