补体系统调节因子B靶向抑制剂——Iptacopan

摘要：

Iptacopan是瑞士诺华制药公司(Novartis AG)研制的首个口服补体系统调节因子B靶向抑制剂,通过抑制B因子阻断旁路途径放大循环,用于治疗补体驱动型肾病(CARD).Iptacopan有望成为第一个可延缓免疫球蛋白A肾病(IgAN)病情进展到透析的靶向药物,同时临床试验数据表明其对阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)和C3肾小球病(C3G)等也表现出优秀的治疗潜力.该药物已获得欧洲药品管理局(EMA)授予治疗IgAN的孤儿药资格和治疗C3G的优先药物资格,以及美国食品药品管理局(FDA)授予治疗罕见儿科疾病资格和治疗PNH的突破性药物资格,具有很好的成药前景.本文对Iptacopan的基本信息、作用机制、药物代谢动力学及临床研究进展等作一概述.

关键词：Iptacopan;调节因子B;靶向抑制剂;免疫球蛋白A肾病

所属期刊栏目：19

分类号：R983

在线出版日期：2021-10-28（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：22-27