Sebelipase alfa--用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症的药物

摘要：

Sebelipase alfa是治疗罕见病溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL-d）的药物，该病是由基因突变导致的慢性渐进性代谢疾病，能导致患者生长障碍、肝脂异常堆积，肝脏纤维化和肝硬化等。Sebelipase alfa作为首个对症治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏的生物制剂，被FDA授予孤儿药资格。

关键词：Sebelipase alfa、溶酶体酸性脂肪酶缺乏、临床研究、孤儿药

所属期刊栏目：15

分类号：R97(药品)

在线出版日期：2017-03-02（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共4页

页码：71-74