miRNA体内转染的研究进展

摘要：

微小RNA（ MicroRNAs，miRNAs）是一种内源性非编码 RNA，主要参与基因转录后水平的调控。虽然miRNA的生物学功能刚刚被人们熟知，它在疾病的发病和进展中所显现的治疗潜力已引起人们极大的兴趣。越来越多的证据表明，以miRNA为基础的基因治疗，不管是增强或抑制miRNA的表达和活性，都有很大的应用前景。但是靶向特定器官和组织特异性差的缺点，使得其应用于临床还存在限制。这些限制包括基因传递的障碍，比如在体内稳定性差，分布不均匀，生物分布不合理，易被降解，内源性 RNA 饱和以及不良的副作用等。近年来开发的病毒载体和非病毒载体可以克服这些障碍。病毒载体是高效的基因转染载体，但其毒性和免疫原性限制了在临床上的应用。本文中，我们回顾了最近的基因载体进展，探讨miRNA非病毒载体的输送机制和策略，为以miRNA为基础的基因治疗提供一个新的视角。

关键词：微小RNA、体内转染、治疗、非病毒载体

分类号：R39;R37

在线出版日期：2014-12-12（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：1825-1829