多重靶向纳米递送系统为CRISPR/Cas9体内编辑提供输运工具
CRISPR/Cas9系统是近年来发展起来的一组强大的基因编辑工具.CRISPR/Cas9系统可以对哺乳动物细胞进行基因编辑[1].CRISPR/Cas9由两部分构成,一部分是可以对DNA序列进行酶切的Cas9内切核酸酶,它可以引起靶标DNA的双链断裂;另一部分为引导RNA(guide RNA,gRNA),它可以特异性识别并结合DNA靶序列.在gRNA的引导下,Cas9可以结合到特定基因序列并完成对靶序列的剪切和连接,实现编辑基因的目的.自2013年CRISPR/Cas9被报道用于编辑哺乳动物细胞基因以来,国内外多个研究组探索了利用它对包括免疫缺陷病、肥胖、肉芽肿病、肌肉萎缩症、血友病、亨廷顿病、遗传性酪氨酸血症等多种基因相关疾病进行治疗并取得了不同程度的疗效,从而为人类治疗基因相关疾病带来了曙光[2].
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2020-08-06（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
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