司美替尼(Selumetinib)获FDA“孤儿药”资格认定
英国阿斯利康公司(AstraZeneca)生产的司美替尼(Selumetinib)是属于MEK抑制剂(分裂原活化抑制剂)的一种试验性药物,原用于治疗罕见眼部癌症——葡萄膜恶性黑色素瘤.但该药物在2015年进行的临床试验的后期阶段,未能达到治疗葡萄膜恶性黑色素瘤的预期效果.近期发现,该药物可能对晚期分化型甲状腺癌患者有益,而且已经被美国食品与药品监督管理局(FDA)授予了“孤儿药”资格认定.“孤儿药”是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”.
2016-09-10（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
11
