基因治疗,让“失明”遇见“光明”

摘要：

在失明患者中,有一部分人是在十几岁开始失明的,还有一部分发展晚的,到五六十岁才开始失明——他们是遗传性视网膜色素变性患者.在中国,遗传性视网膜色素变性患者超过50万,但常常被社会所“遗忘”.因为在大家的传统观念里认为,失明代表着永不见“光明”,治疗亦难以逆转其结局.但随着医学技术的发展,这一“壁垒”有望被攻破.遗传性视网膜色素变性是遗传性视网膜疾病的一种,是由于人体携带的致病基因损伤了视网膜神经细胞功能,导致细胞功能丧失,甚至完全死亡.目前已发现的致病基因有256种,且通常具有家族遗传性.一旦视网膜神经细胞死亡便无法再生,导致患者视力逐步丧失,几乎没有治疗手段.

在线出版日期：2018-12-10（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

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