亲缘间单倍体相合外周血造血干细胞移植预处理方案治疗重型再生障碍性贫血26例分析

摘要：

目的 探讨经进一步改良的白舒非(BU)/环磷酰胺(CY)+兔抗胸腺细胞球蛋白(ATG)移植预处理方案在亲缘间单倍体相合外周血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血(SAA)临床应用中的安全性及有效性.方法 华北理工大学附属医院2009年7月-2019年7月的26例SAA患者,以亲缘间单倍体相合外周血造血干细胞移植预处理方案(以改良BU/CY+ATG单倍体移植治疗SAA的"北京方案"为基础并对其进一步改良)进行治疗.①依据SAA患者移植前骨髓活检造血组织容量不同制定相应的清理残留造血细胞的方法.骨髓活检提示骨髓造血组织容量<10％时,以改良BU/CY+ATG的"北京方案"进行预处理;10％≤骨髓造血组织容量≤25％时,在原方案基础上加用1d的BU用量,即将BU剂量提高至9.6 mg/kg(分3d静脉滴注),成为进一步改良的BU/CY+ATG移植预处理方案.②依据疾病诊断不同制定相应的移植预处理方案:SAA-阵发性睡眠性血红蛋白尿(SAA-PNH)综合征或单纯PNH患者直接采用将BU剂量定为9.6 mg/kg(分3d静脉滴注)的进一步改良的BU/CY+ATG移植预处理方案.移植方式:在"北京方案"骨髓+外周血造血干细胞移植的基础上改良为单纯外周血造血干细胞移植.结果 26例SAA患者中,获得造血重建22例.随访至2019年12月,中位随访期48(5～122)个月,死亡5例,其中移植相关死亡4例(15.4％,4/26),中枢神经系统感染死亡1例(3.8％,1/26).全组3年总生存率(OSR)84.2％,3年无进展生存率(PFS)72.6％(其中SAAⅠ:100.0％;SAA-PNH:100.0％;SAAⅡ:72.2％).结论 经进一步改良的BU/CY+ATG移植预处理方案在SAA单倍体外周血干细胞移植治疗中安全有效,不仅适用于SAAⅠ、SAAⅡ,同时适用于合并PNH克隆的SAA患者,值得临床推广应用.

关键词：重型再生障碍性贫血、单倍型、外周血、造血干细胞移植、预处理方案

所属期刊栏目：45

分类号：R55;R457.7(血液及淋巴系疾病)

资助基金：中国煤炭工业协会科学技术研究项目;河北省医学适用技术跟踪项目;河北省医学科学研究课题

在线出版日期：2020-10-16（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：962-966