存在缺失数据的非劣效临床试验中不同分析方法的模拟比较研究
目的 探讨适用于非劣效试验设计下重复测量数据的统计分析方法.方法 基于某临床研究的基本指标,应用Monte Carlo模拟方法,分别模拟出完整的重复测量数据和不同缺失机制下不同缺失比例的数据；运用不同的统计分析方法对模拟数据进行统计分析,通过检验效能、Ⅰ类错误等指标比较不同分析方法的性能.结果 完整数据下,多数的统计分析方法均能达到或近似达到较理想的检验效能和Ⅰ类错误；存在数据缺失的情况下,基于非结构化协方差矩阵的重复测量混合效应模型(mixed-effect model repeated measure,MMRM)和不同协方差结构的广义估计方程(generalized estimated equation,GEE)表现出良好的稳定性,能在保证足够检验效能的情况下,有效的控制Ⅰ类错误；非劣效试验设计下,不同缺失比例的模拟结果均显示,末次结转(last observation carried forward,LOCF)的方法会低估组间的差异,造成Ⅰ类错误膨胀.结论 基于非劣效试验设计的重复测量数据,当数据存在缺失时,LOCF结转方法会低估组间的差异,造成Ⅰ类错误的膨胀,不再是一种保守的缺失值处理方法；基于非结构化协方差矩阵的MMRM和不同协方差结构GEE在不同的缺失比例下相对于其他统计分析方法均有较好的性能.
临床试验、计算机模拟、方法
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R195.1(保健组织与事业（卫生事业管理）)
2013-08-16（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
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