重组腺相关病毒基因药物临床前评价方法的回顾与展望

摘要：

重组腺相关病毒(rAAV)基因药物在临床应用过程中长期疗效不确定,甚至存在安全性风险,是制约其广泛应用的主要障碍.对现有rAAV基因药物临床前评价方法进行分析和梳理.结果表明:仅进行药效学评价不能揭示rAAV转导的细胞和分子机制,而基于转导过程分析的物理转导与功能转导评价存在结果不一致,不能反映rAAV转导的细胞异质性和靶细胞的空间分布特征等问题,难以准确预测rAAV基因药物的临床疗效和安全性,需要从单分子、单细胞水平开展rAAV载体胞内命运评价的新方法,以切实保障新型rAAV基因药物的临床有效性和安全性.

关键词：基因治疗、临床前评价、胞内命运、重组腺相关病毒

所属期刊栏目：44

分类号：R394

资助基金：国家自然科学基金;国家自然科学基金;国家自然科学基金;福建省泉州市科技计划项目

在线出版日期：2023-07-28（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：421-426