AAV介导的TNFR关节内基因治疗对血友病性关节病预防和治疗的实验研究

摘要：

血友病性关节病(HA)的发病机制与关节内炎性细胞因子过表达有关,肿瘤坏死因子α(TNFα)是最重要的炎性因子之一.可溶性肿瘤坏死因子受体(sTNFR)作为TNFα的受体可以特异性地与TNFα结合拮抗TNFα炎性效应.为探讨关节腔内持续表达sTNFR对HA关节的保护作用,将表达TNFR的质粒(pAAV-TNFR:Fc)包装为rAAV5-TNFR:Fc载体,注射到血友病小鼠膝关节内.结果显示炎症持续42 d后,关节内仍能表达TNFR:Fc,两个给药组中TNFα和白介素-1β(IL-1β)的表达不同程度地下降,关节病变均显著减轻,表明该关节内基因治疗对血友病性关节病有预防和治疗效果.

关键词：血友病性关节病、sTNFR、腺相关病毒(AAV)、关节内注射、基因治疗

所属期刊栏目：48

分类号：R554+.1(血液及淋巴系疾病)

资助基金：国家自然科学基金;国家自然科学基金;上海市自然科学基金;中央高校基本科研业务费专项

在线出版日期：2022-10-31（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共10页

页码：631-640