原发性硬化性胆管炎临床试验的设计思路

摘要：

原发性硬化性胆管炎(PSC )是一种慢性胆汁淤积性自身免疫性肝病 ,以特发性肝内外弥漫性胆管炎症和纤维化导致多灶性胆管狭窄为主要特征.发病隐匿 ,患者早期常无典型症状 ,但随病情进行性加重可导致反复胆道梗阻和胆管炎症 ,最终引起胆汁性肝硬化和肝功能衰竭.目前尚无有效的治疗方法.针对PSC的临床试验如何更好地评价临床获益尚有待于进一步研究.本文结合国内外监管信息 ,讨论其潜在的候选临床终点和替代终点 ,旨在为我国开展原发性硬化性胆管炎临床试验提供设计上的参考.

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在线出版日期：2019-06-17（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：350-354