患者报告结局在罕见病临床研究中的应用探讨

摘要：

患者报告结局(patient-reported outcome,PRO)是指直接来自于患者对自身健康状况、功能状态以及治疗感受的报告,近年来被广泛应用于慢性病生存质量评价、临床研究、不良事件监测以及药物注册审批等.罕见病是一类严重影响患者身体功能、精神和生活质量的疾病.由于缺乏对疾病自然史的了解以及敏感的生物标志物,患者的意见和感受往往是罕见病用药临床决策及干预措施疗效评价的关键及最终目标.目前,国内关于PRO的研究刚刚起步,鲜少涉足罕见病领域.该文就国际上PRO的定义、政策历程及其在罕见病领域的应用现状作一综述,并进一步探讨PRO在罕见病领域应用存在的挑战,展望PRO在我国的应用前景.

关键词：患者报告结局、罕见病、疗效评价、临床研究

所属期刊栏目：43

分类号：R73(肿瘤学)

资助基金：上海市卫生健康委员会卫生行业临床研究专项20214Y0304

在线出版日期：2022-04-02（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：124-129