罕见病用药经济学评价的挑战与中国对策思考

摘要：

随着我国罕见病目录的发布,罕见病用药的经济学评价也在逐步推进.罕见病具有对其认知和基础研究不足、诊断困难、治疗效果难以评估、患者招募难等特点,罕见病用药的临床研究也存在非随机设计、随访周期短等问题,增加了对其进行药物经济学评价的难度.在对罕见病用药进行药物经济学评价时,可能出现的问题有参照药品选择困难、模型结构存在不确定性,以及效果数据、安全性数据、成本以及健康效用等参数获取困难且不确定性高等.该文就以上问题与挑战,提出在我国各利益相关方可采取的应对措施,以更客观合理地对罕见病用药进行经济学评价,以期降低其结果的不确定性和医保部门的决策不确定性.

关键词：罕见病;罕见病用药;经济学评价

所属期刊栏目：43

分类号：R956(药事组织)

资助基金：首都医科大学医疗保障研究院面上项目YB2020B06

在线出版日期：2022-04-02（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：109-114