DMD启动子在基因治疗中作用的研究进展

摘要：

假肥大型进行性肌营养不良(DMD)是一类X连锁隐性退行性肌肉萎缩病.目前,关于DMD基因外显子缺失,内含子断裂点以及所编码dystmphin蛋白的结构已经明确,这对DMD的临床诊断有很大价值;但对于基凶治疗来说,明确DMD基因启动子的顺式元件以及反式因子的结构及相互作用关系是十分重要的,这些元件的相互作用对于dystrophin蛋白的转录水平及表达起关键的调节作用;研究表明,人工合成的DMD肌启动子活性比生物体内DMD基因启动子活性高,找出启动子关键元件构建特异性高效启动子,将其应用于基因治疗,这是一条新的途径.

关键词：DMD、启动子、基因治疗

所属期刊栏目：32

分类号：R3(基础医学)

资助基金：国家自然科学基金30271378

在线出版日期：2009-12-08（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共4页

页码：337-340