用RNA/DNA嵌合寡核苷酸进行单碱基突变修正

摘要：

以含有单个错配碱基的RNA/DNA嵌合寡核苷酸为载体，通过含RNA残基链与靶DNA序列的同源配对反应，启动靶细胞内源的错配修复机制，可在特定位点引入或修正单个核苷酸突变，并使修复后的基因表达仍处于原基因调控元件之下。该方法克服了同源重组打靶在哺乳动物细胞的低效问题，为单核苷酸突变所致遗传病或肿瘤的基因治疗提供了新的途径。

关键词：RNA/DNA嵌合寡核苷酸、单核苷酸突变、基因修复

所属期刊栏目：22

在线出版日期：2021-04-06（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共3页

页码：23-25